转自：氨基观察

临床失败的创新药，还有价值吗？

关于这个问题，Roivant的回答一定是，有。

事实上，这家公司一直在用实际行动，诠释着失败药物的价值。从成立之初，Roivant的宗旨就是拯救那些失败的创新药。

怎么拯救？也就是通过另类创新药“license in”模式，回收临床失败管线，想方设法变废为宝。

因为，Roivant坚信，很多时候大药企宣告失败的药物并非真正的失败。

在大药企内部，项目的成败会与负责人收到的奖惩挂钩，所以有时候一些资产被放弃，不一定是技术原因，还可能是因为风险管理；还有一些资产，则是因为公司战略方向改变而放弃。

所以，如果能够找到这类药物进行继续研发，便可以大大缩短研发时间、节省研发经费，相当于走一条捷径。

从目前的情况来看，Roivant的战果还不错。2014年成立至今，Roivant孵化了21家子公司，其中4家已成功上市，5家则在2019年便被日本住友制药以30亿美元收购，2022年住友制药又追加17亿美元收购Roivant子公司剩余股份。同时，9年时间Roivant共计6款药物获得了FDA批准上市。

Roivant用行动诠释了什么叫做创新药最强“捡漏”王。

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失败创新药的拯救者

一家药企眼中的垃圾，还有可能成为另一家药企手中的宝藏。

这便是生物制药公司Roivant的运作理念，而这一理念的诞生，可以追溯到公司创始人Vivek Ramaswamy在生物制药领域的亲身经历。

将时间拉回到2008年。彼时，还在华尔街做对冲基金经理的Ramaswamy，以5美元/股的价格购买了Pharmasset的股票。三年后，这家公司被吉利德以137美元左右/股的价格收购，Ramaswamy通过这笔交易创造了三年20倍的投资神话。

2013年，Ramaswamy投资的公司Inhibitex被百时美施贵宝收购，Ramaswamy从中获得了25倍的投资回报。

在华尔街的这段神奇经历，不仅Ramaswamy让投资回报颇丰，更让他找到了一个新的事业方向。

Ramaswamy发现，药企的一些潜力管线，居然在很大程度上被忽视了。他曾直言：“在整个生物制药行业中，由于企业战略相关原因，而非科学的原因，不少有潜力药物的研发陷入了僵局中。”

为了挽救这些希望尚存的药物，Ramaswamy成立了Roivant公司，标榜的初衷是“拯救制药业被遗忘的药物”。

也就是大家熟知的“捡漏”。2014年，Roivant公司成立后便开始“捡漏”失败药物。

既然要“捡漏”，自然是花最少的钱办最大的事。比如2016年，Roivant的子公司Myovant与武田达成协议，获得了Relugolix的全球开发和销售权。在这笔交易中Myovant做到了零首付，仅付出了510万股公司股份，以及低于10%的销售提成。4年后，Relugolix成功获得FDA批准上市。去年，Relugolix在美国和中国市场合计收入1.82亿美元。

与其他药企动辄数亿美元的授权引进项目相比，Roivant做到了名副其实的“捡漏”。

然而，研发九死一生，投资创新药更是如同赌石，神仙难断寸玉，Roivant也难免会有失手的时候。最典型的便是其在阿尔茨海默症领域的失利。

2010年，葛兰素史克宣布将逐渐停止神经疾病领域新药研发，同时放弃一款阿尔茨海默症药物的研发。2014年，这款药物被Roivant以500万美元的价格买了回来。遗憾的是，这款药物的临床试验最终仍然以失败告终。

“捡漏”固然能以小搏大，但并不能改变创新药九死一生的本质。更何况，Roivant还是在这“九死”中寻找一丝生机。

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8年转手赚47亿美元

大药企们拥有最顶级的研发资源、人才以及充沛的资金，他们尚且不能保证一款新药的顺利研发，更何况小药企。

换句话说，Roivant这种捡漏的商业模式实际颇为冒险，因为，创新药二次失败的风险始终如影随形。

关于这一点，做投资出身的Ramaswamy，或许比谁都清楚。

为了尽量减少捡漏失败的风险，追求更高的“ROI”，Roivant选择将鸡蛋放在不同的篮子里。

具体来说，Ramaswamy的方法是围绕Roivant收购的每个领域，以单个或某几个药物成立一家子公司，让这些子公司以独立实体运营。

目前，Roivant已经创建了21家子公司，这些以Vant结尾的公司专注于不同的领域。比如，Myovant专注于女性健康和内分泌疾病，Dermavant专注于皮肤病学，Enzyvant专注于罕见疾病......

在这样的情况下，母公司产品管线丰富多样，能够提高命中率，即使一家子公司的药物研发失败，也不会影响到其他子公司。比如，研发阿尔茨海默的Axovant公司失败后，Roivant其他子公司并未受到影响，还在正常运作。

此外，同样重要的一点是，Roivant这样运作，能够招揽不少生物科技领域的顶端人才，比如制药行业的明星人物David Hung、曾领导GSK神经科学领域药物研发的Atul Pande等等都曾为Roivant效力。

这些顶级人才愿意来到Roivant是因为，在这里他们可以负责单独的子公司，如果子公司的药物成功上市，这些科学家将会获得非常丰厚的回报；如果这些药物无法上市，Roivant将会为这些科学家在其他子公司寻找合适的职位，继续从事其他药物的临床开发。

而在传统的大药企中，哪怕是研发了一款重磅药物上市，科研人员也难获得巨大的经济回报；相反，如果药物研发失败的话，首当其冲的便是他们。

在这些顶级科研人员的坐镇下，这些曾经失败的药物，能够得到更彻底、深入的研发。可以说，Roivant是在用顶配的研发力量，尽量去对冲药物研发失败的风险。

成果也很明显。2014年成立至今，短短9年时间，Roivant已经成立了20多家子公司。其中5家子公司的股权在2019年，被住友制药以30亿美元收购。2022年住友制药又追加17亿美元收购Roivant子公司剩余股份。

同时，Roivant管线中，也有6款药物已经获得FDA的批准上市。

此外，一个潜在重磅消息是，今年7月份，辉瑞与Roivant共同研发出的溃疡性结肠药物RVT-3101，一度传出要被罗氏超70亿美元收购的消息。

看起来，在捡漏界Roivant也算闯荡出了一番成绩。

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押注9%的可能

如果，从Roivant的发展经历来看，拯救失败药物似乎是一个不错的商业模式。但实际上，Roivant的成功对于大部分人来说，难以复制。

因为，这是一场比九死一生胜率还要低的赌局。

Roivant身上有许多其他biotech学不来的能力。比如，创始人的超强资本运作、对药物的超强分析能力。其中，最重要的是如何慧眼识珠，从其他大药企遗弃的管线中找到能够研发成功，并能为公司带来持续盈利的产品。毕竟，创新药研发本就有着九死一生的失败率，而那些被人放弃的产品成功率，通常就更低。

2022年发表在《Acta Pharm Sin B》上的一项研究显示，在临床失败的药物中，仅有10%的药物是因战略原因被放弃，而剩下90%的药物都是因为安全性、有效性。

很显然，想要找到九死之中的10%，并不是一件容易的事，要么有特殊的评价系统能够去粗取精，要么对靶点生物过程有独到见解，要么有独到的临床开发技能，要么有足够的资源。如果不具备其中任意一个技能点，那么药企很难做到真正的捡漏。

而Roivan对于失败药物的筛选已经建立了自己的筛选方法，他们会先从数据库和中寻找药物信息并，筛选出候选药物后，将这些药物与现有药物的类别、作用机理、有效性和安全性进行深入考察，最终结合药物未来市场预测，以选出目标药物。

全球范围来看，采用“捡漏模式”的药企并不多，成功捡漏的更是少之又少。

拿国内创新药企索元生物来说，其同样采用的是拯救研发失败药物的商业模式，但管线中进展最快的产品DB102，自2014年从礼来手中淘回来至今，经历近十年时间仍未成功。

索元生物和Roivant的两个走向，也展示了拯救失败药物的两个极端结果：

要么，找到突破口成功拯救失败药物，为药物研发省下巨大的研发成本；要么，无法找到突破口，被困于前人的失败中。

文／方涛之
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